日本的一個研究小組開發(fā)了一種合成分子編碼來編寫基因激活。“ 美國化學學會雜志”(Journal of the American Chemical Society)中描述的這一過程可能有助于為各種疾病帶來未來的基因治療。

特別是，該代碼可以幫助對抗表觀遺傳突變，后者改變基因表達自身的方式，并可以在帕金森病，阿爾茨海默病和多發(fā)性硬化等神經(jīng)退行性疾病中發(fā)揮關鍵作用。

京都大學綜合細胞材料科學研究所的Ganesh Pandian Namasivayam和Sugoshi Hiriyama和他們的同事編造了一個分子代碼，模仿了一個能夠打開體內基因的關鍵過程。該代碼針對組蛋白，這些蛋白質負責包裝DNA，使其適合細胞核。

如果你在單個細胞中展開DNA，它將長約2米。為了適應細胞內部，DNA被緊緊包裹在組蛋白中。當組蛋白經(jīng)歷稱為乙?；幕瘜W過程時，乙?；惶砑拥狡浣Y構的一部分中。這會松散DNA對蛋白質的附著，從而導致基因活化。

科學家一直在研究影響組蛋白乙?；钥刂苹蚣せ畹姆椒?，但目前的方法有其不足之處。例如，一些合成分子很容易被體內的酶降解。其他人的激活基因的能力不一致。

該研究的第一作者Tanichi Taniguchi開發(fā)了一種分子程序，可將組蛋白乙酰化酶募集到DNA鏈的特定部分。這個名為Bi-PIP的程序由兩部分組成：溴結構域抑制劑，它可以募集特定類型的組蛋白乙酰轉移酶; 和合成的發(fā)夾形分子，識別特定的DNA序列。

該代碼成功地模擬了天然組蛋白乙?；^程，并導致活細胞內中樞神經(jīng)系統(tǒng)相關的特定基因的激活。然而，研究人員指出，需要進一步開展工作來提高Bi-PIP的基因選擇性。這項工作增加了一個小分子遺傳調節(jié)因子庫，可以形成表觀基因組學和未來基因療法的基礎，以治療多因素神經(jīng)退行性疾病。