球形核酸(SNAs)具有治療各種疾病的能力，有望徹底改變醫(yī)學(xué)。但在這些數(shù)字設(shè)計的納米結(jié)構(gòu)能夠充分發(fā)揮其潛力之前，研究人員需要優(yōu)化其各種組件。

由納米技術(shù)先驅(qū)Chad A. Mirkin領(lǐng)導(dǎo)的西北大學(xué)團(tuán)隊開發(fā)了一種優(yōu)化這些具有挑戰(zhàn)性的顆粒的直接途徑，使他們更接近成為許多形式的癌癥，遺傳疾病，神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的可行治療選擇。

“球形核酸代表了一類令人興奮的新型藥物，已經(jīng)在用于治療疾病的五項人體臨床試驗中，包括膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(最常見和最致命的腦癌)和牛皮癬，”SNAs和喬治的發(fā)明者M(jìn)irkin說。 B. Rathmann西北大學(xué)Weinberg藝術(shù)與科學(xué)學(xué)院化學(xué)教授。

本周在Nature Biomedical Engineering上發(fā)表的一項新研究詳細(xì)介紹了優(yōu)化方法，該方法使用庫方法和機(jī)器學(xué)習(xí)來快速合成，測量和分析SNA結(jié)構(gòu)的活動和性質(zhì)。該過程一次篩選了1000多個結(jié)構(gòu)，得到了SAMDI-MS技術(shù)的幫助，該技術(shù)由研究合著者M(jìn)ilan Mrksich，西北麥考密克工程學(xué)院生物醫(yī)學(xué)工程教授Henry Wade Rogers和合成中心主任共同開發(fā)。生物學(xué)。

SNAs是在西北大學(xué)發(fā)明和開發(fā)的納米結(jié)構(gòu)，由納米粒子表面排列的球狀DNA和RNA組成。研究人員可以將SNA數(shù)字化設(shè)計為精確的，個性化的治療方法，關(guān)閉基因和細(xì)胞活動，最近，作為刺激機(jī)體自身免疫系統(tǒng)治療疾病(包括某些形式的癌癥)的疫苗。

SNA難以優(yōu)化，因為它們的結(jié)構(gòu) - 包括粒徑和組成，DNA序列和其他分子組分的包含 - 可以在許多方面變化，影響或增強(qiáng)它們在觸發(fā)免疫應(yīng)答中的功效。該方法揭示了結(jié)構(gòu)的變化導(dǎo)致生物活性顯示出對SNA功效的非顯而易見和相互依賴的貢獻(xiàn)。因為沒有預(yù)測到這些關(guān)系，所以在一小組結(jié)構(gòu)的典型研究中，它們可能不會被注意到。

例如，刺激免疫應(yīng)答的能力可取決于納米顆粒大小，組成和/或DNA分子如何在納米顆粒表面上取向。

“利用這些新信息，研究人員可以按照重要性和有效性的順序?qū)Y(jié)構(gòu)變量進(jìn)行排序，并幫助建立SNA有效性的設(shè)計規(guī)則，”麥考密克工程學(xué)院化學(xué)與生物工程助理教授Andrew Lee說。作者。

“這項研究表明，我們可以解決SNA設(shè)計空間的復(fù)雜性，使我們能夠?qū)Ｗ⒂诓⒗肧NA最有希望的結(jié)構(gòu)特征，并最終開發(fā)出強(qiáng)大的癌癥治療方法，”Mirkin說，他也是國際納米技術(shù)研究所。